Terapias avançadas, adjuvantes e inteligência artificial marcam o terceiro dia do ISI 2026

O terceiro dia do ISI 2026 reuniu especialistas nacionais e internacionais para discutir terapias avançadas, plataformas vacinais, adjuvantes e aplicações de inteligência artificial no desenvolvimento e produção de imunobiológicos. A programação desta quinta-feira (8/5) foi marcada por debates sobre inovação tecnológica, acesso a tratamentos de alto custo, preparação para futuras pandemias e transformação digital na saúde.

Terapias gênicas e CAR-T avançam, mas o acesso ainda é um desafio

A primeira mesa do dia abordou o avanço das terapias avançadas em diferentes doenças, com foco em terapia gênica e implementação de terapias CAR-T. Coordenada por Antônio Carlos Campos de Carvalho, da Fiocruz, a sessão reuniu especialistas internacionais e representantes de instituições brasileiras que atuam no desenvolvimento clínico e translacional dessas tecnologias.

Antes das apresentações principais, dois trabalhos científicos foram apresentados em formato de pôster oral. Luiza de Macedo apresentou um estudo sobre engenharia de células CAR-T utilizando transposons híbridos como alternativa não viral para modificação genética. A pesquisadora destacou que a produção de terapias CAR-T ainda é altamente complexa, demorada e de custo elevado, podendo chegar a cerca de 500 mil dólares por paciente. O trabalho busca avaliar estratégias capazes de reduzir custos e ampliar a viabilidade dessas terapias. Na sequência, Rafael de Freitas Azevedo Repossi apresentou uma pesquisa sobre superexpressão do receptor CB1 mediada por vetor AAV em modelo experimental de degeneração retinal, discutindo perspectivas para o desenvolvimento nacional de terapias gênicas.

Participando remotamente, Marina Cavazzana, da Assistance Publique Hôpitaux de Paris, apresentou experiências envolvendo terapia gênica para imunodeficiências e doenças hematológicas. A pesquisadora destacou estudos relacionados às Severe Combined Immunodeficiencies (SCIDs), grupo raro de doenças genéticas caracterizadas pela incapacidade do organismo de produzir células T e B funcionais, comprometendo severamente o sistema imunológico dos pacientes. Marina também mencionou colaborações científicas em andamento com o Instituto Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz).

David Williams, do Boston Children’s Hospital, abordou avanços e desafios das terapias gênicas voltadas à doença falciforme. A apresentação discutiu estratégias curativas baseadas em edição gênica e terapia celular, além dos desafios regulatórios, financeiros e produtivos associados à implementação dessas tecnologias em larga escala.

Encerrando a mesa, Nelson Hamerschlak, do Hospital Israelita Albert Einstein, apresentou experiências de implementação clínica de terapias CAR-T no Brasil. O hematologista explicou que as células T são coletadas dos pacientes por leucaférese e posteriormente modificadas geneticamente antes de serem reinfundidas em dose única. Hamerschlak destacou que estudos clínicos internacionais demonstraram resultados robustos e duradouros para diferentes produtos CAR-T já aprovados, especialmente em pacientes pediátricos. No entanto, ressaltou que a prática clínica no “mundo real” envolve pacientes mais complexos, incluindo idosos, pessoas com comorbidades e tumores mais agressivos.

Segundo ele, enquanto os Estados Unidos realizam entre 6 mil e 8 mil infusões de CAR-T por ano, o Brasil registra atualmente cerca de 250 casos anuais. O especialista afirmou que o futuro da terapia passa pela otimização dos processos produtivos, ampliação de indicações terapêuticas, desenvolvimento de novas tecnologias e, principalmente, pela ampliação do acesso para a população brasileira.

No debate final, Antônio Carlos Campos de Carvalho questionou David Williams sobre perspectivas de continuidade de um estudo publicado em 2022. O pesquisador respondeu que pretende avançar para ensaios clínicos, mas destacou dificuldades relacionadas ao financiamento. Já para Nelson Hamerschlak, o chair perguntou sobre estratégias para ampliar a produção nacional dessas terapias. O hematologista ressaltou a importância da colaboração entre instituições brasileiras, afirmando que o país ainda possui limitações estruturais para produção em padrão GMP, embora já existam iniciativas de desenvolvimento pré-clínico de vetores e novas plataformas celulares.

Adjuvantes ganham protagonismo no desenvolvimento de vacinas

A segunda mesa do dia discutiu o papel estratégico dos adjuvantes no desenvolvimento de novos imunobiológicos e vacinas de próxima geração. Coordenada por Hugo Defendi, vice-diretor de Inovação de Bio-Manguinhos/Fiocruz, a sessão reuniu especialistas internacionais que apresentaram novas abordagens envolvendo sistemas de entrega, nanoestruturas lipídicas e glicobiologia aplicada à imunização.

Abrindo a sessão, Barbara Araujo Nogueira apresentou um estudo comparativo sobre imunização contra Acinetobacter baumannii utilizando OMV e OmpA, analisando a relação entre resposta humoral e proteção funcional.

Na sequência, Francisco Ibanez apresentou resultados relacionados a uma vacina contra doença de Chagas adjuvada com QS-21 GH, discutindo eficácia imunológica e perspectivas terapêuticas.

Dennis Christensen, da Croda, apresentou uma palestra sobre desenho racional de sistemas adjuvantes para vacinas de nova geração. O pesquisador discutiu como diferentes combinações de adjuvantes podem modular respostas imunológicas específicas e ampliar a eficácia de imunizantes voltados a diferentes doenças infecciosas.

Aneesh Thakur, da VIDO/University of Saskatchewan, abordou o uso de nanoestruturas lipídicas como nova plataforma para adjuvantes vacinais. Segundo ele, essas tecnologias representam um novo paradigma para vacinas globais, permitindo maior estabilidade, direcionamento imunológico e potencial de escalonamento produtivo.

Pi-Hui Liang, da ImmunAdd, apresentou pesquisas envolvendo glicobiologia aplicada ao desenvolvimento de novos adjuvantes vacinais. A palestra destacou como carboidratos e interações glicobiológicas podem influenciar respostas imunológicas e abrir novas possibilidades para desenho de vacinas.

Encerrando a mesa, Milena Akamatsu, do Instituto Butantan, apresentou o desenvolvimento do IB160, uma emulsão baseada em esqualeno criada para resposta a pandemias de influenza. A pesquisadora discutiu os avanços da plataforma e seu potencial estratégico para preparação pandêmica.

Inteligência artificial transforma pesquisa, indústria e preparação para pandemias

A seguinte mesa do dia discutiu o impacto da inteligência artificial sobre o desenvolvimento tecnológico, produção industrial e preparação para emergências sanitárias. Coordenada por Eduardo Krempser, de Bio-Manguinhos/Fiocruz, a sessão reuniu pesquisadores, especialistas em transformação digital e representantes de iniciativas internacionais.

Abrindo os trabalhos científicos, Caio Velloso apresentou um estudo sobre aplicação de inteligência artificial e Retrieval-Augmented Generation (RAG) para análise regulatória na indústria farmacêutica. O pesquisador explicou que atualmente grande parte da documentação regulatória depende da atuação de especialistas humanos e que o estudo avaliou o desempenho de sistemas de IA para apoiar esse processo. Segundo ele, os resultados indicam que modelos híbridos, combinando expertise humana e agilidade da IA apresentam maior potencial de eficiência.

Charlotte Deane, do St Anne’s College, abriu a mesa principal discutindo aplicações de bioinformática, estatística e inteligência artificial na descoberta de fármacos. A pesquisadora destacou que dados são o principal motor da IA e afirmou que, embora a inteligência artificial tenha potencial transformador para o desenvolvimento de medicamentos, ela não representa uma solução universal. Segundo Charlotte, em alguns cenários a IA supera métodos tradicionais, enquanto em outras abordagens convencionais ainda apresentam melhor desempenho.

Na sequência, Caetano Penna, do Centro de Gestão e Estudos Estratégicos (CGEE/MCTI), apresentou perspectivas do Plano Brasileiro de Inteligência Artificial (PBIA). O economista destacou que o Brasil já possui capacidades estruturais importantes em IA, especialmente nas áreas de saúde, química e biotecnologia, setores que vêm concentrando investimentos públicos e produção de conhecimento.

Representando o Ministério da Saúde, Tiago Bahia Fontana apresentou iniciativas ligadas à transformação digital no SUS e estratégias de integração de dados em saúde dentro do PBIA.

Nestor Ayala discutiu os impactos da inteligência artificial sobre a transformação industrial e a transição da chamada Indústria 4.0 para a Indústria 5.0. Segundo ele, o foco atual deixa de ser apenas automação e passa a priorizar a colaboração entre humanos e sistemas inteligentes. O pesquisador afirmou que o principal desafio hoje não é tecnológico, mas organizacional, e destacou a importância de processos graduais de capacitação e alfabetização em IA dentro das empresas.

Encerrando a programação, Newton Wahome, da CEPI, apresentou o conceito do “Pandemic Preparedness Engine”, plataforma global baseada em inteligência artificial voltada à preparação para futuras pandemias. A iniciativa busca acelerar o desenvolvimento de vacinas para novas ameaças sanitárias em até 100 dias após a identificação de um novo patógeno.

Segundo Wahome, a plataforma funcionaria como uma espécie de “ChatGPT para desenvolvedores de vacinas”, integrando dados de vigilância genômica, epidemiologia e modelagem molecular para prever estruturas antigênicas capazes de gerar respostas imunológicas eficazes. O projeto envolve parcerias com instituições como Houston Methodist Research Institute, University of Leipzig e UC Davis.

O pesquisador destacou ainda que a plataforma incorpora mecanismos de biosegurança para prevenir uso inadequado da tecnologia e prevê a criação de “AI factories”, centros computacionais distribuídos em diferentes regiões do mundo para ampliar acesso global às capacidades de inteligência artificial aplicadas à saúde.

Durante o debate final, Eduardo Krempser levantou questões sobre qualidade e compartilhamento de dados para treinamento de sistemas de IA, além dos desafios da transformação digital no setor da saúde. Os palestrantes ressaltaram a importância de processos graduais de implementação tecnológica e da colaboração internacional para garantir desenvolvimento seguro e equitativo dessas ferramentas.

Engenharia da matriz extracelular e inovação translacional encerram o ISI

Encerrando a programação científica do ISI 2026, a última mesa do simpósio abordou perspectivas brasileiras em engenharia de matriz extracelular para regeneração neural, com foco no desenvolvimento da tecnologia polylaminina. Coordenada por Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos/Fiocruz, a sessão reuniu Tatiana Coelho de Sampaio, da UFRJ, e Rogério Almeida, vice-presidente de Pesquisa e Desenvolvimento do laboratório Cristália.

Na abertura da mesa, Rosane Cuber destacou a importância de incentivar não apenas a pesquisa básica, mas também estratégias capazes de transformar conhecimento científico em soluções concretas para a população. Segundo ela, a ciência translacional representa um elo fundamental entre universidade, inovação e acesso à saúde.

Tatiana Sampaio iniciou sua apresentação explicando o papel da laminina, proteína presente na matriz extracelular e essencial para organização estrutural dos tecidos. A pesquisadora descreveu como diferentes tipos de matriz extracelular atuam no organismo, incluindo estruturas de preenchimento e membranas organizadas em formato de lâmina, responsáveis por compartimentalizar tecidos.

Segundo Tatiana, a laminina está presente em praticamente todos os tecidos do corpo e desempenha papel importante especialmente nos nervos periféricos, que possuem capacidade de regeneração. Já no sistema nervoso central, incluindo cérebro e medula espinhal, essa regeneração não ocorre naturalmente. A partir dessa observação, a pesquisadora apresentou a hipótese central de seu trabalho: se a presença de laminina poderia favorecer processos regenerativos em lesões medulares.

Na sequência, Rogério Almeida apresentou a trajetória de colaboração entre a Cristália e a UFRJ no desenvolvimento da tecnologia polylaminina. O executivo destacou que a parceria representa um exemplo ainda pouco comum no Brasil de translação da pesquisa acadêmica para aplicação industrial e desenvolvimento terapêutico.

Ao apresentar a trajetória da Cristália, Rogério ressaltou o histórico da empresa em inovação farmacêutica nacional, incluindo mais de uma centena de patentes concedidas e projetos desenvolvidos em parceria com instituições públicas. Ele citou como exemplo o desenvolvimento da somatropina em parceria com Bio-Manguinhos, processo que levou 14 anos até chegar ao SUS.

Segundo o pesquisador, um dos principais desafios da inovação em saúde no Brasil ainda é a baixa conexão entre universidades e indústria, o que faz com que muitos projetos promissores permaneçam restritos ao ambiente acadêmico sem avançar para aplicações terapêuticas.

Rogério explicou que a invenção do processo relacionado à polylaminina teve início em 1999, enquanto a cooperação formal entre UFRJ e Cristália começou alguns anos depois. A patente foi concedida em 2025 e os estudos clínicos devem começar em breve. Ele ressaltou que o projeto representa uma inovação radical, exigindo da Anvisa avaliações inéditas devido à ausência de referências internacionais prévias sobre segurança da aplicação intracelular da tecnologia.

Encerrando o simpósio, Rosane Cuber afirmou que a mesa simbolizava de forma representativa os objetivos do evento ao aproximar ciência básica, inovação e aplicação prática. A diretora também destacou desafios estruturais da formação acadêmica brasileira, apontando que áreas biomédicas ainda oferecem pouca formação voltada à translação do conhecimento científico para produtos e terapias.

Rosane ressaltou ainda que persistem barreiras culturais entre universidade e indústria, tanto por parte de pesquisadores quanto do setor produtivo, dificultando parcerias estratégicas para inovação em saúde. Segundo ela, o fortalecimento dessas conexões é fundamental para que descobertas científicas possam efetivamente chegar à população por meio de novos medicamentos e terapias.

Texto: Marcela Dobarro
Imagens: André Rocha