Debate destaca avanços em terapia gênica e CAR-T, ao mesmo tempo em que evidencia desafios de custo, escala e implementação clínica.
A mesa “Advanced Therapies across Disease Modalities: Viral Gene Delivery and CAR-T Implementation”, realizada durante o 10º International Symposium on Immunobiologicals (ISI), reuniu especialistas para discutir o avanço das terapias avançadas, especialmente terapia gênica e CAR-T, e os desafios para sua implementação em larga escala.
Coordenada por Antônio Carlos Campos de Carvalho (Fiocruz), a sessão contou com a participação de Marina Cavazzana (Assistance Publique, Hôpitaux de Paris), David Williams (Boston Children’s Hospital) e Nelson Hamerschlak (Hospital Israelita Albert Einstein).
Antes das apresentações principais, dois trabalhos científicos foram apresentados em formato de pôster oral. Luiza de Macedo Abdo apresentou um estudo sobre engenharia de células CAR-T utilizando transposons híbridos como alternativa não viral, destacando o potencial de redução de custos na produção dessas terapias. Em seguida, Rafael de Freitas Azevedo Repossi apresentou sua pesquisa sobre superexpressão do receptor CB1 mediada por vetor AAV em modelo experimental de degeneração retinal, apontando caminhos para o desenvolvimento nacional de terapias gênicas.
Abrindo a mesa, Marina Cavazzana apresentou avanços em terapia gênica aplicada a imunodeficiências e doenças hematológicas, com destaque para estudos envolvendo Severe Combined Immunodeficiencies (SCIDs). A pesquisadora ressaltou o potencial dessas abordagens para oferecer tratamentos curativos em doenças genéticas raras.
Na sequência, David Williams discutiu estratégias curativas para a doença falciforme baseadas em edição gênica e terapia celular. Embora os avanços científicos sejam significativos, ele destacou desafios importantes relacionados à regulação, financiamento e escalabilidade dessas tecnologias.
Encerrando as apresentações, Nelson Hamerschlak trouxe a perspectiva da prática clínica, abordando a implementação de terapias CAR-T no Brasil. Ele explicou os processos envolvidos, desde a coleta e modificação das células até a reinfusão nos pacientes, e destacou os resultados promissores observados em estudos clínicos internacionais.
Apesar dos avanços, o especialista chamou atenção para a discrepância no acesso: enquanto milhares de tratamentos são realizados anualmente em países como os Estados Unidos, o número de procedimentos no Brasil ainda é limitado. Segundo ele, ampliar o acesso passa por reduzir custos, fortalecer a produção nacional e expandir a infraestrutura clínica.
Ao longo do debate, ficou evidente que, embora as terapias avançadas representem uma das fronteiras mais promissoras da medicina, seu impacto ainda depende da superação de desafios estruturais relacionados a custo, produção e acesso.
A discussão reforça que o futuro dessas tecnologias não está apenas na inovação científica, mas na capacidade de torná-las viáveis e acessíveis em diferentes contextos de saúde.
Texto: Marcela Dobarro
Imagem: Monara Barreto
