Professora titular de Hematologia na Université Paris Cité, chefe do Departamento de Bioterapia do Hospital Necker Enfants Malades (Assistance Publique – Hôpitaux de Paris) e coordenadora do Centro de Investigação Clínica em Bioterapia do Instituto Imagine, em Paris (França).
Sua atuação em pesquisa básica, translacional e clínica é dedicada ao desenvolvimento e à implementação de terapias inovadoras para doenças genéticas, com foco em terapias celulares e gênicas baseadas em células-tronco hematopoéticas autólogas geneticamente modificadas.
Seu trabalho contribuiu para o avanço de abordagens terapêuticas que superam a limitação da ausência de doadores compatíveis HLA, propondo estratégias de medicina personalizada baseadas em engenharia genética.
Participou também da identificação de variantes genéticas patogênicas associadas a doenças raras do sistema hematopoético, utilizando esse conhecimento para o desenvolvimento de novas abordagens terapêuticas.
É membro da National Academy of Medicine (EUA) e da Academia Nacional de Medicina da França.
Atua no Biotherapy Department do Hospital Necker, no Clinical Investigation Center in Biotherapy (INSERM), no Imagine Institute e na Université Paris Cité.
Atualmente, é Professora de Hematologia na Université Paris Cité e Chefe do Departamento de Bioterapia do Hospital Necker Enfants Malades (AP-HP).
